Des chercheurs américains ont mis en évidence, en 2007, l'absence de production, chez les malades atteints de mucoviscidose, d'une molécule (OSCN) présente normalement naturellement dans la salive et les sécrétions pulmonaires. Cette molécule participant au système immunitaire, son absence pourrait expliquer l'extrême sensibilité des poumons des « mucos ».
Hygiéniste dans l'alimentaire, Philippe Bordeau travaille depuis dix ans sur cette molécule utilisée dans ce domaine pour son action bactéricide. L'année dernière, il a créé la société Alaxia, basée à Vaulx-en-Velin, pour développer un médicament à partir de la molécule. Un an après le début de ce programme de recherche, le candidat médicament, appelé Meveol, vient d'être désigné médicament orphelin pour le traitement de la mucoviscidose après un avis favorable de l'Agence européenne du médicament (EMEA). Cette désignation va permettre à Alaxia de recevoir un soutien européen pour mettre à disposition des patients dans les meilleurs délais ce nouveau traitement. Les essais cliniques démarreront à Lyon et ailleurs en Europe en 2010.
Dès l'année prochaine, Meveol devrait ainsi être disponible à l'hôpital avant de pouvoir être présent « dans la pharmacie des malades » vers 2013-2014.
Administré par inhalation, ce traitement doit apporter directement dans les poumons les molécules naturelles antimicrobiennes qui ne sont pas produites. Il a « prouvé son efficacité in vitro et chez l'animal, notamment sur les souches bactériennes les plus difficiles à combattre dans le cadre de la mucoviscidose : Burkholderia Cepacia, Pseudomonas Aeruginosa mucoïde et Staphylocoque aureus antibiorésistant », explique Philippe Bordeau.
« C'est un nouvel espoir, une troisième voie thérapeutique », précise le directeur général d'Alaxia. Meveol devrait être développé « au minimum » dans l'Union européenne où il bénéficiera d'une exclusivité potentielle de dix ans. La « start-up » pharmaceutique, qui emploie dix personnes et travaille aussi en externe, n'engrange pour le moment aucun bénéfice mais travaille déjà sur d'autres médicaments orphelins.