« 20 ans après l'identification du gène de la mucoviscidose, les chercheurs espèrent pouvoir bientôt disposer de traitements qui s'attaquent à la cause de cette maladie génétique », remarque le Figaro.
Le quotidien indique que « ces innovations seront au c½ur de la 32ème conférence européenne sur la mucoviscidose, qui se tient cette semaine à Brest ».
Le Figaro observe que « les spécialistes ont désormais les yeux tournés vers l'Angleterre, où un consortium teste une thérapie génique originale avec un vecteur synthétique, mieux toléré par l'organisme ».
« D'autres chercheurs parient sur des thérapies protéiques, visant, en fonction du type de mutation en cause, à activer ou à corriger la protéine CFTR malade ».
Le quotidien relate une « thérapie prometteuse », le PTC124 (PTC Therapeutics), qui concerne 15% des mucoviscidoses : « Ce médicament par voie orale vient d'être évalué chez 30 petits patients français et l'essai de phase III se poursuit ».
« En cas de succès, le PTC124 pourrait être commercialisé dans les 3 ans à venir pour les mucoviscidoses à codons stop », ajoute le journaliste.
Le Figaro ajoute que « ce médicament (...) pourrait avoir d'autres indications. Myopathies, hémophilie... plus de 2 000 maladies génétiques rares sont dues dans 10 à 15% des cas à une mutation à codons stop ».
